信立泰引进的肾性贫血新药在中国获批丨“美”天新药事
医线药闻
1、6月10日 ，百时美施贵宝旗下新基（Celgene）公司申报的1类新药iberdomide胶囊获得临床试验默示许可 ，拟开发用于新诊断的多发性骨髓瘤患者在接受自体干细胞移植（ASCT）后的维持治疗 。公开资料显示 ，iberdomide是一款靶向Ikaros/Aiolos（IKZF1/3）的蛋白降解疗法 ，也是一款基于度胺类分子进一步优化产生的分子胶类化合物 。
2、6月9日 ，信立泰宣布肾性贫血新药恩那度司他片获得中国国家药品监督管理局（NMPA）签发的药品注册证书 。恩那度司他（enarodustat）为新一代缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）药物 ，适应症为非透析的成人慢性肾脏 。–KD）患者的贫血治疗（简称肾性贫血） 。
3、6月8日 ，Rocket公司宣布其AAV基因疗法RP-A601被FDA授予快速通道以及孤儿药称号 ，用于治疗PKP2相关致心律失常性心肌 。≒KP2-ACM） 。
4、6月9日 ，CDE官网显示 ，安斯泰来ASP1570片获批临床 ，用于局部晚期或转移性实体瘤患者 。这是国内首款获批临床的DGKζ抑制剂 。
5、近日 ，Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics宣布 ，美国FDA接受exa-cel治疗严重镰刀型细胞贫血 。⊿CD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）的生物制品许可申请（BLA） ，同时授予该产品治疗SCD的优先审评资格 。Exa-cel是一款自体细胞疗法 。
投融药事
1、阿斯利康（AstraZeneca）宣布与Quell Therapeutics达成协议 ，开发多种工程T调节（Treg）细胞疗法 ，它们在1型糖尿病和炎症性肠病中具有一定“治愈”潜力 。根据协议条款 ，前者将利用后者专有的Treg细胞工程 ？楣ぞ呦 ，开发自体多 ？門reg细胞候选疗法用于治疗自身免疫性疾病 。Quell公司将从阿斯利康获得8500万美元的预付款 ，并有资格获得超过20亿美元的进一步开发和商业化里程碑付款等 。
科技药研
1、近日 ，一篇发表在国际杂志Clinical Cancer Research上的研究报告中 ，来自达特茅斯癌症中心等机构的科学家们通过研究进行了一项II期临床试验 ，旨在检测在转移性ER+乳腺癌患者中交替使用雌激素刺激剂和雌激素剥夺疗法的治疗效果 ，并确定能预测哪些患者因这种策略而获益的肿瘤特征[1] 。
Gary N Schwartz,Peter A Kaufman,Karthik V Giridhar, et al. Alternating 17beta-estradiol and aromatase inhibitor therapies is efficacious in post-menopausal women with advanced endocrine-resistant ER+ breast cancer, Clinical Cancer Research (2023). DOI:10.1158/1078-0432.CCR-23-0112
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